Associação Cockayne B Espanha Esta é a Carlota.
Tem 4 anos.
Vai à escola, canta e, à tarde, faz pulseiras connosco. Também tem uma doença ultrarrara — mas há um tratamento a caminho: o desafio é chegar a ele a tempo.
Somos a família dela. Isto é o que aprendemos nestes dois anos — e o motivo por que acreditamos que ainda estamos a tempo.
- Objetivo
- 2 000 000 €
- Prazo
- O quanto antes
- Para
- Chegar ao primeiro ensaio clínico
Um dia começou a andar e caía sempre
Quando a Carlota começou a andar, algo nos chamou a atenção. Caía com frequência e os movimentos dela eram um pouco mais desajeitados do que o habitual.
Pensámos que só precisava de mais tempo. Mas as dúvidas cresciam a cada passo.
Começou então um longo caminho de consultas, exames e meses de incerteza, à procura de uma resposta que ninguém conseguia dar-nos. Por fim, um estudo do genoma dela deu um nome ao que se passava: síndrome de Cockayne tipo B.
«Demorámos meses até alguém lhe dar um nome. E quando finalmente o teve, descobrimos que havia um caminho: um tratamento a que temos de chegar a tempo.»
Hoje a Carlota tem 4 anos
É alegre, meiga e cheia de esperança. Vai à escola, adora cantar e brincar com os amigos. À tarde faz pulseiras connosco: fazem-se em agradecimento a quem doa, e depois enviamo-las por toda a Espanha.
Queremos que ela continue a ter tardes assim.
Porque acreditamos que chegamos a tempo
Não somos cientistas. Passámos dois anos a aprender, a perguntar e a bater a portas. Isto é o que encontrámos:
- 1
A terapia já está construída
Existe uma terapia génica para a síndrome de Cockayne tipo B. Não é uma ideia no papel: o vetor está feito e funciona em modelos animais.
- 2
Duas equipas trabalham nisto há anos
A Universidade de Minnesota e o centro ABC-RI de Portugal, com mais de 3,5 M€ já investidos por outras famílias e instituições.
- 3
O que falta não é ciência
Falta fabricar o medicamento com qualidade farmacêutica, passar pela FDA e pela EMA e pôr o ensaio em marcha. Falta dinheiro e falta tempo.
A que se destina cada euro
O nosso objetivo é reunir 2 milhões de euros para dar o salto da fase pré-clínica até ao início do ensaio clínico que poderá tratar a Carlota e outras crianças espanholas.
2 000 000 €
Objetivo de financiamento
Prazo: o quanto antes
Quase metade do objetivo é fabricar o medicamento. É esse o verdadeiro estrangulamento do projeto.
-
Fabricar um lote GMP da terapia
45 %
Produzir o vetor com qualidade farmacêutica, a única que se pode administrar a uma pessoa.
-
Estudos pré-clínicos finais
20 %
Completar os ensaios que as agências exigem antes de passar a pessoas.
-
Pôr em marcha o ensaio clínico
20 %
Arrancar com o ensaio em hospitais da União Europeia.
-
Processo regulatório
15 %
Tramitação e validação junto da FDA e da EMA.
O nosso compromisso de transparência
-
Contas públicas
Publicamos as contas da campanha de forma periódica e acessível.
-
Relatórios de progresso
Partilhamos cada passo da investigação com total honestidade, mesmo quando a notícia não é boa.
-
Cada euro, rastreável
Vais saber sempre a que rubrica foi a tua contribuição.
A tua ajuda transforma-se em tempo para a Carlota
Não vendemos nada. Cada contributo vai diretamente para a investigação e, como agradecimento, levas uma recordação feita à mão pela Carlota. O tratamento pode travar a doença dela: por isso o dinheiro e o tempo importam.
Como colaborar
- 1
Faz a tua transferência para a conta abaixo.
- 2
Queres a tua lembrança? Escreve-nos para info@elcaminodecarlota.org e enviamos-ta com uma nota da Carlota.
Transferência bancária
ES17 0182 4924 1102 0163 0508
Titular: Asociación Cockayne B España (ACBE) · Descritivo: o teu nome
Perguntas frequentes
O meu donativo é dedutível?
Sim, se fores residente fiscal em Espanha. A lei permite recuperar uma percentagem elevada do donativo na declaração de rendimentos, e a percentagem melhora se doares à mesma entidade três anos seguidos.
Posso colaborar de fora de Espanha?
Claro. A tua ajuda vale o mesmo a partir de qualquer país.
Para onde vai exatamente o dinheiro?
Para as quatro rubricas que podes ver acima: estudos pré-clínicos, fabrico do lote GMP, processo regulatório e arranque do ensaio clínico. Publicamos as contas.
Vou receber um certificado?
E se não puder dar dinheiro?
Partilhar a história dela ajuda mais do que parece, e é grátis.
Vamos falar. Estamos aqui
Queres colaborar, propor algo ou simplesmente saber mais? Escreve-nos.
Envia-nos um e-mail e respondemos em menos de um dia:
