Associazione Cockayne B Spagna Questa è Carlota.
Ha 4 anni.
Va a scuola, canta e nel pomeriggio fa braccialetti con noi. Ha anche una malattia ultra-rara — ma un trattamento è in arrivo: la sfida è arrivarci in tempo.
Siamo la sua famiglia. Questo è ciò che abbiamo imparato in questi due anni — e perché crediamo che siamo ancora in tempo.
- Obiettivo
- 2.000.000 €
- Durata
- Il prima possibile
- Per
- Arrivare alla prima sperimentazione clinica
Un giorno ha iniziato a camminare e continuava a cadere
Quando Carlota ha iniziato a camminare, qualcosa ha attirato la nostra attenzione. Cadeva spesso e i suoi movimenti erano un po' più goffi del solito.
Pensavamo che avesse semplicemente bisogno di più tempo. Ma i dubbi crescevano a ogni passo.
È cominciato così un lungo cammino di visite, esami e mesi di incertezza, alla ricerca di una risposta che nessuno riusciva a darci. Alla fine, uno studio del suo genoma ha dato un nome a ciò che stava succedendo: sindrome di Cockayne di tipo B.
«Ci sono voluti mesi perché qualcuno le desse un nome. E quando finalmente ce l'ha avuto, abbiamo scoperto che c'era un cammino: un trattamento da raggiungere in tempo.»
Oggi Carlota ha 4 anni
È allegra, affettuosa e piena di entusiasmo. Va a scuola, adora cantare e giocare con i suoi amici. Nel pomeriggio fa braccialetti con noi: si fanno in ringraziamento a chi dona, e poi li spediamo in tutta la Spagna.
Vogliamo che continui ad avere pomeriggi così.
Perché crediamo di essere in tempo
Non siamo scienziati. Abbiamo passato due anni a imparare, a fare domande e a bussare a tante porte. Ecco cosa abbiamo scoperto:
- 1
La terapia è già costruita
Esiste una terapia genica per la sindrome di Cockayne di tipo B. Non è un'idea sulla carta: il vettore è pronto e funziona nei modelli animali.
- 2
Due team ci lavorano da anni
L'Università del Minnesota e il centro ABC-RI del Portogallo, con oltre 3,5 mln € già investiti da altre famiglie e istituzioni.
- 3
Ciò che manca non è la scienza
Manca produrre il farmaco con qualità farmaceutica, superare FDA ed EMA e avviare la sperimentazione. Mancano i soldi e manca il tempo.
Dove va ogni euro
Il nostro obiettivo è raccogliere 2 milioni di euro per compiere il salto dalla fase preclinica all'avvio della sperimentazione clinica con cui curare Carlota e altri bambini spagnoli.
2.000.000 €
Obiettivo di raccolta
Tempi: il prima possibile
Quasi la metà dell'obiettivo serve a produrre il farmaco. È questo il vero collo di bottiglia del progetto.
-
Produrre un lotto GMP della terapia
45 %
Realizzare il vettore con qualità farmaceutica, l'unica che si può somministrare a una persona.
-
Studi preclinici finali
20 %
Completare gli studi richiesti dalle agenzie prima di passare all'uomo.
-
Avviare la sperimentazione clinica
20 %
Far partire la sperimentazione negli ospedali dell'Unione Europea.
-
Iter regolatorio
15 %
Presentazione e validazione presso la FDA e l'EMA.
Il nostro impegno per la trasparenza
-
Conti pubblici
Pubblichiamo i conti della campagna in modo periodico e accessibile.
-
Aggiornamenti sui progressi
Condividiamo ogni passo della ricerca con totale onestà, anche quando la notizia non è buona.
-
Ogni euro, tracciabile
Saprai sempre a quale voce è andato il tuo contributo.
Il tuo aiuto diventa tempo per Carlota
Non vendiamo nulla. Ogni contributo va direttamente alla ricerca e, come ringraziamento, ricevi un ricordo fatto a mano da Carlota. Il trattamento può fermare la sua malattia: per questo contano il denaro e il tempo.
Come contribuire
- 1
Fai un bonifico al conto qui sotto.
- 2
Vuoi il tuo ricordo? Scrivici a info@elcaminodecarlota.org e te lo inviamo con un biglietto di Carlota.
Bonifico bancario
ES17 0182 4924 1102 0163 0508
Intestatario: Asociación Cockayne B España (ACBE) · Causale: il tuo nome
Domande frequenti
La mia donazione è detraibile?
Certo. Il tuo aiuto vale lo stesso da qualsiasi paese.
Posso contribuire dall'estero?
Certo. Il tuo aiuto vale lo stesso da qualsiasi paese.
Dove va esattamente il denaro?
Alle quattro voci che vedi qui sopra: studi preclinici, produzione del lotto GMP, iter regolatorio e avvio della sperimentazione clinica. Pubblichiamo i conti.
Riceverò un certificato?
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