Verein Cockayne B Spanien Das ist Carlota.
Sie ist 4.
Sie geht zur Schule, sie singt, und nachmittags knüpft sie mit uns Armbänder. Sie hat auch eine extrem seltene Krankheit — doch eine Behandlung ist auf dem Weg: Die Herausforderung ist, sie rechtzeitig zu erreichen.
Wir sind ihre Familie. Das haben wir in diesen zwei Jahren gelernt — und warum wir glauben, dass noch Zeit bleibt.
- Ziel
- 2.000.000 €
- Zeitraum
- So schnell wie möglich
- Für
- Bis zur ersten klinischen Studie
Eines Tages fing sie an zu laufen und fiel immer wieder
Als Carlota anfing zu laufen, fiel uns etwas auf. Sie stürzte häufig, und ihre Bewegungen waren etwas ungeschickter als sonst.
Wir dachten, sie brauche einfach noch etwas Zeit. Doch mit jedem Schritt wuchsen unsere Zweifel.
So begann ein langer Weg aus Arztterminen, Untersuchungen und Monaten der Ungewissheit — auf der Suche nach einer Antwort, die uns niemand geben konnte. Schließlich gab eine Untersuchung ihres Genoms dem, was geschah, einen Namen: Cockayne-Syndrom Typ B.
«Monate hat es gedauert, bis jemand dem Ganzen einen Namen gab. Und als er endlich da war, entdeckten wir einen Weg: eine Behandlung, die wir rechtzeitig erreichen müssen.»
Heute ist Carlota 4
Sie ist fröhlich, liebevoll und voller Vorfreude. Sie geht zur Schule, singt für ihr Leben gern und spielt mit ihren Freunden. Nachmittags knüpft sie mit uns Armbänder — als Dankeschön für alle, die spenden, und wir verschicken sie in ganz Spanien.
Wir wollen, dass sie weiter solche Nachmittage erlebt.
Warum wir glauben, dass wir es rechtzeitig schaffen
Wir sind keine Wissenschaftler. Zwei Jahre lang haben wir gelernt, gefragt und an Türen geklopft. Das haben wir herausgefunden:
- 1
Die Therapie ist bereits gebaut
Es gibt eine Gentherapie für das Cockayne-Syndrom Typ B. Sie ist keine Idee auf dem Papier: Der Vektor ist fertig und wirkt im Tiermodell.
- 2
Zwei Teams arbeiten seit Jahren daran
Die University of Minnesota und das ABC-RI-Zentrum in Portugal — mit über 3,5 Mio. €, die andere Familien und Institutionen bereits investiert haben.
- 3
Was fehlt, ist keine Wissenschaft
Es fehlt die Herstellung des Medikaments in pharmazeutischer Qualität, die Zulassung durch FDA und EMA und der Start der Studie. Es fehlt Geld, und es fehlt Zeit.
Wohin jeder Euro fließt
Unser Ziel ist es, 2 Millionen Euro zu sammeln, um den Sprung von der präklinischen Phase bis zum Start der klinischen Studie zu schaffen — der Studie, mit der Carlota und andere spanische Kinder behandelt werden können.
2.000.000 €
Finanzierungsziel
Zeitrahmen: so schnell wie möglich
Fast die Hälfte des Ziels ist die Herstellung des Medikaments. Das ist der eigentliche Engpass des Projekts.
-
Eine GMP-Charge der Therapie herstellen
45 %
Den Vektor in pharmazeutischer Qualität produzieren — der einzigen, die einem Menschen verabreicht werden darf.
-
Abschließende präklinische Studien
20 %
Die Prüfungen abschließen, die die Behörden verlangen, bevor es zu Menschen geht.
-
Die klinische Studie starten
20 %
Die Studie in Krankenhäusern der Europäischen Union beginnen.
-
Regulatorischer Prozess
15 %
Einreichung und Prüfung bei FDA und EMA.
Unser Versprechen: volle Transparenz
-
Offene Bücher
Wir legen die Finanzen der Kampagne regelmäßig und verständlich offen.
-
Fortschrittsberichte
Wir teilen jeden Schritt der Forschung ehrlich — auch dann, wenn die Nachricht keine gute ist.
-
Jeder Euro nachvollziehbar
Du weißt immer, in welchen Posten dein Beitrag geflossen ist.
Deine Hilfe wird zu Zeit für Carlota
Wir verkaufen nichts. Jeder Beitrag geht direkt in die Forschung, und als Dankeschön bekommst du ein von Carlota handgemachtes Andenken. Die Behandlung kann ihre Krankheit aufhalten: Deshalb zählen Geld und Zeit.
So kannst du mithelfen
- 1
Überweise deinen Beitrag auf das unten stehende Konto.
- 2
Möchtest du dein Andenken? Schreib uns an info@elcaminodecarlota.org — wir schicken es dir mit einer Notiz von Carlota.
Banküberweisung
ES17 0182 4924 1102 0163 0508
Kontoinhaber: Asociación Cockayne B España (ACBE) · Verwendungszweck: dein Name
Häufige Fragen
Ist meine Spende steuerlich absetzbar?
Natürlich. Deine Hilfe zählt aus jedem Land genauso.
Kann ich aus dem Ausland helfen?
Natürlich. Deine Hilfe zählt aus jedem Land genauso.
Wohin genau fließt das Geld?
In die vier oben gezeigten Posten: präklinische Studien, Herstellung der GMP-Charge, das Zulassungsverfahren und den Start der klinischen Studie. Wir legen die Finanzen offen.
Bekomme ich eine Bescheinigung?
Und wenn ich kein Geld geben kann?
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