Asociación Cockayne B España Esta es Carlota.
Tiene 4 años.
Va al colegio, canta, y por las tardes hace pulseras con nosotros. También tiene una enfermedad ultrarrara para la que ya hay un tratamiento en camino: el reto es llegar a él a tiempo.
Somos su familia. Esto es lo que hemos aprendido en estos dos años — y por qué creemos que todavía estamos a tiempo.
- Objetivo
- 2.000.000 €
- Plazo
- Lo antes posible
- Para
- Llegar al primer ensayo clínico
Un día empezó a caminar y se caía
Cuando Carlota empezó a caminar, algo nos llamó la atención. Se caía con frecuencia y sus movimientos eran algo más torpes de lo habitual.
Pensamos que simplemente necesitaba más tiempo. Pero las dudas crecían con cada paso.
Empezó entonces un largo camino de consultas, pruebas y meses de incertidumbre, buscando una respuesta que nadie conseguía darnos. Finalmente, un estudio de su genoma puso nombre a lo que pasaba: síndrome de Cockayne tipo B.
«Tardamos meses en conseguir que alguien le pusiera nombre. Y cuando por fin lo tuvo, descubrimos que había un camino: un tratamiento al que tenemos que llegar a tiempo.»
Hoy Carlota tiene 4 años
Es alegre, cariñosa y está llena de ilusión. Va al colegio, le encanta cantar y jugar con sus amigos. Por las tardes hace pulseras con nosotros: se hacen en agradecimiento a quienes donan, y después las mandamos por toda España.
Queremos que siga teniendo tardes así.
Por qué creemos que llegamos a tiempo
No somos científicos. Hemos pasado dos años aprendiendo, preguntando y llamando a puertas. Esto es lo que hemos encontrado:
- 1
La terapia ya está construida
Existe una terapia génica para el síndrome de Cockayne tipo B. No es una idea sobre el papel: el vector está hecho y funciona en modelos animales.
- 2
Dos equipos llevan años en ello
La Universidad de Minnesota y el centro ABC-RI de Portugal, con más de 3,5 M€ ya invertidos por otras familias e instituciones.
- 3
Lo que falta no es ciencia
Falta fabricar el medicamento con calidad farmacéutica, pasar por la FDA y la EMA, y poner en marcha el ensayo. Falta dinero y falta tiempo.
A qué se destina cada euro
Nuestro objetivo es reunir 2 millones de euros para dar el salto desde la fase preclínica hasta el inicio del ensayo clínico con el que tratar a Carlota y a otros niños españoles.
2.000.000 €
Objetivo de financiación
Plazo de ejecución: lo antes posible
Casi la mitad del objetivo es fabricar el medicamento. Ese es el cuello de botella real del proyecto.
-
Fabricar un lote GMP de la terapia
45 %
Producir el vector con calidad farmacéutica, la única que se puede administrar a una persona.
-
Estudios preclínicos finales
20 %
Completar los ensayos que exigen las agencias antes de pasar a personas.
-
Poner en marcha el ensayo clínico
20 %
Arrancar el ensayo en hospitales de la Unión Europea.
-
Proceso regulatorio
15 %
Tramitación y validación ante la FDA y la EMA.
Nuestro compromiso de transparencia
-
Cuentas públicas
Publicamos las cuentas de la campaña de forma periódica y accesible.
-
Informes de avance
Compartimos cada paso de la investigación con total honestidad, incluso cuando la noticia no es buena.
-
Cada euro, trazable
Sabrás siempre a qué partida ha ido tu aportación.
Tu ayuda se convierte en tiempo para Carlota
No vendemos nada. Cada aportación va directa a la investigación y, como agradecimiento, te llevas un recuerdo hecho a mano por Carlota. El tratamiento puede frenar su enfermedad: por eso el dinero y el tiempo importan.
Cómo colaborar
- 1
Haz tu aportación por transferencia a la cuenta de abajo.
- 2
¿Quieres tu recuerdo? Escríbenos a info@elcaminodecarlota.org y te lo enviamos con una nota de Carlota.
Transferencia bancaria
ES17 0182 4924 1102 0163 0508
Titular: Asociación Cockayne B España (ACBE) · Concepto: tu nombre
Preguntas frecuentes
¿Es deducible mi donativo?
Sí, si eres residente fiscal en España. La ley permite recuperar un alto porcentaje del donativo en la declaración de la renta, y el porcentaje mejora si donas a la misma entidad tres años seguidos.
¿Puedo colaborar desde fuera de España?
Por supuesto. Tu ayuda vale igual desde cualquier país.
¿A dónde va exactamente el dinero?
A las cuatro partidas que puedes ver arriba: estudios preclínicos, fabricación del lote GMP, proceso regulatorio y puesta en marcha del ensayo clínico. Publicamos las cuentas.
¿Recibiré un certificado?
¿Y si no puedo dar dinero?
Compartir su historia ayuda más de lo que parece, y es gratis.
Hablemos. Estamos aquí
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